中新网武汉1月9日电(兰艳 程毓) 近日,武汉科技大学生命科学与健康学院青年教师姚凯的科研成果“新方法使先天失明小鼠复明”,入选2018年世界十大科技进展新闻。
2018年8月,“运用干细胞疗法让先天性眼盲的小鼠首次见到光明”的研究成果以姚凯为第一作者,发表在国际顶级学术期刊《nature(自然)》正刊上,引起广泛关注。
为让失明者复明,姚凯在干细胞治疗和基因治疗领域取得突破性成果,历时5年,开发出“两步法”的疗法。
包括美国国家眼科研究所的著名神经生物学家anand swaroop、东京大学分子和发育生物学家sumiko watanabe等业界专家均表示,此项研究为基因治疗和干细胞治疗领域内的突破性成果,特别是在利用内源性干细胞治疗遗传性疾病方面做出了创造性发展。
人类和哺乳动物眼体里的感光神经细胞一旦死亡,无法自主再生,结果就是失明。全球有上亿人因患神经退行性疾病而造成视力损伤致盲,还有数十万先天性失明者终身生活在漆黑里,临床上尚无有效的治疗手段。
姚凯结合干细胞与基因疗法,历时5年开发出“两步法”的对策,先培育出携带转基因的有效、无毒的病毒,注入先天性眼盲的小鼠眼睛里,激活müller细胞(视网膜内的神经胶质细胞,负责支持、滋养周围的神经元),再从10万种以上的蛋白质中挑选出所需的3种促进神经元分化的转录因子,不断调整病毒的剂量和优化时间间隔,成功地唤醒了müller细胞的神经元再生机制。
据小鼠的大脑活动测量显示:新生神经元成功地整合到视觉通路中,并将光信号传递给了大脑视觉皮层,先天性眼盲的小鼠产生了视觉反应。
这种新方法使先天失明的小鼠复明,为治疗老年黄斑变性、视网膜色素变性等致盲疾病带来了新希望。“目前,实验处于优化阶段,正在解决如何让小白鼠由视觉感光到清晰成像的问题。”姚凯表示,新方法用于临床治疗仍需要做大量的准备工作。
“这项成果已经在神经生物学领域走得非常远了。”《自然》杂志两位评委高度评价这一研究成果:“这项工作极其重要,把müller细胞诱导为新的神经细胞,以前在哺乳动物中从未发生过。”
“这项研究成果具有很大的应用价值。”武汉科技大学生命科学与健康学院院长张同存说。